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Evidence Based Practice

Efficacité des traitements

Rédigé par le Mercredi 21 Avril 2010

4°- "Number-needed-to-treat" & risques



Efficacité des traitements
Pour comparer l’efficacité de deux traitements, nous venons de voir qu’il est possible de comparer les moyennes des gains procurés par ces traitements lors de la mesure d’une variable pertinente pour leur suivi (gain sur l’EVA en moyenne de 3 avec le traitement A, 1 avec le traitement B). Des pourcentages peuvent aussi servir d’évaluateur (amélioration oui/non, EVA>2/EVA<2, satisfait du traitement/mécontent du traitement, …).
Trois notions sont à comprendre :

  • Le risque absolu
  • Le NNT
  • Le risque relatif

Le risque absolu

Le risque absolu est la différence entre les risques dans le groupe de patients traités et dans le groupe de patients qui servent de contrôle.

Par exemple, si 6% des patients traités en kinésithérapie respiratoire ont eu des complications respiratoires, alors que 27% en ont subit dans le groupe contrôle, la réduction du risque absolu est de 27-6= 21% en faveur du groupe « kinésithérapie respiratoire ». Plus la valeur du pourcentage est importante, plus le traitement est efficace.

Le risque doit s’entrevoir au sens large ; il peut être péjoratif ou non. Dans l'exemple d'Herbert, s’il était négatif, dans le cas de ces complications respiratoires, cela signifierait que le traitement de kinésithérapie respiratoire est néfaste comparativement au groupe des patients contrôle.

Si le risque n’était pas péjoratif, si par exemple 80% des patients traités retournent à domicile au bout de 8 jours et seulement 45% dans le groupe contrôle, un risque absolu négatif serait le témoin d’un traitement efficace.

Le NNT, une valeur compréhensible


Il est difficile de quantifier l’amplitude de la réduction du risque.
En conséquence, il est souvent difficile de spécifier le plus petit effet clinique qui en vaille la peine en terme de réduction du risque, particulièrement quand cette dernière valeur est faible. Est-ce que 21% de réduction du risque absolu correspond à une valeur clinique à prendre en compte ?

Le « number-needed-to-treat », soit le « nombre de patients nécessaire à traiter pour obtenir une amélioration cliniquement significative chez UN des patients traités » est l’inverse du risque absolu.

Si, comme dans l’exemple cité plus haut, ce dernier est de 0.21, le NNT est de 1/0.21 soit à peu près 5. cela indique le nombre de patients devant, en moyenne, être traités pour prévenir les complications chez l’UN d’entre eux.

Plus le NNT est petit, plus le traitement est efficace.

Déterminer le plus petit effet clinique possible

Déterminer le plus grand NNT se fait par l’avis des professionnels ou la pondération du risque : éviter un risque létal chez un individu fait tolérer un NNT très important, réduire d’une journée d’arrêt de travail un lombalgique sur 20 ne le fait pas, si l’on tient compte du temps passé par le kinésithérapeute à traiter les 20 patients.
La taille de l’effet dépend donc clairement des coûts, risques et avantages relatifs du traitement.

Le risque relatif

Une dernière façon d’apprécier la réduction du risque, pas la plus évidente, consiste à faire le rapport entre la diminution du risque absolu (RA) chez les patients traités comparativement à cette diminution chez les patients servant de groupe contrôle. On parle alors de risque relatif (RR).

Si l’exemple précédent est repris, cela sous-entend que le risque relatif est égal à RA/0,27, soit 0,21/0,27 soit 0.78, ce qui permet d’affirmer triomphalement que 78% des risques de complications respiratoires seraient évités chez les patients non-traités.
Le RR est donc toujours plus important que le RA lui correspondant, et est souvent utilisé dans les médias pour son impact (voir "Communiquer sur les statistiques et le risque" )

Exemple issu de l’article de Rob Herbert :

Un RR de 0.56 dans la production de fracture de l’extrémité supérieure du fémur est observé par le port de protections de hanches chez des résidents âgés déambulant en hébergement. Le chiffre apparaissant important doit être pondéré par le fait que l’incidence des fractures de ce type n’est « que » de 5% par an. Donc le RA est de 0.56*0.05 soit moins de 3%. Il faut donc faire revêtir ces protecteurs de hanche à NNT= 1/0.028 soit 36 pensionnaires pour espérer éviter que l’un ne se fracture le col.

Bibliographie :

Herbert RD. How to estimate treatment effects from reports of clinical trials. II: Dichotomous outcomes. Aust J Physiother. 2000;46(4):309-313.
(Porter l'estocade)

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